ಹೀಮೋಫಿಲಿಯಾಕ್ಕೆ ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ ಆಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾದ ಕ್ವಿಟ್ಲಿಯಾ (ಫಿಟುಸಿರಾನ್) ಎಫ್‌ಡಿಎ ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ಪಡೆದಿದೆ. ಒಂದು ಆಗಿದೆ ಸಣ್ಣ ಹಸ್ತಕ್ಷೇಪ ಮಾಡುವ RNA (siRNA) ಆಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸಕ ಅದು ಆಂಟಿಥ್ರೊಂಬಿನ್ (AT) ಮತ್ತು ಟಿಶ್ಯೂ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ ಪಾತ್‌ವೇ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (TFPI) ನಂತಹ ನೈಸರ್ಗಿಕ ಹೆಪ್ಪುರೋಧಕಗಳೊಂದಿಗೆ ಹಸ್ತಕ್ಷೇಪ ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಇದು ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ AT mRNA ಗೆ ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು AT ಅನುವಾದವನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಆಂಟಿಥ್ರೊಂಬಿನ್ ಕಡಿಮೆಯಾಗುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಥ್ರಂಬಿನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ. ಇದನ್ನು ಪ್ರತಿ ಎರಡು ತಿಂಗಳಿಗೊಮ್ಮೆ ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ. ಗುರಿ ವ್ಯಾಪ್ತಿಯಲ್ಲಿ ಆಂಟಿಥ್ರೊಂಬಿನ್ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಖಚಿತಪಡಿಸುವ INNOVANCE ಆಂಟಿಥ್ರೊಂಬಿನ್ ಕಂಪ್ಯಾನಿಯನ್ ಡಯಾಗ್ನೋಸ್ಟಿಕ್ ಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಇಂಜೆಕ್ಷನ್‌ಗಳ ಡೋಸ್ ಮತ್ತು ಆವರ್ತನವನ್ನು ಸರಿಹೊಂದಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಸ್ಥಿರ ಡೋಸ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿಲ್ಲ. ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿದೆ ಏಕೆಂದರೆ ಇದನ್ನು ಇತರ ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಆಯ್ಕೆಗಳಿಗಿಂತ ಕಡಿಮೆ ಬಾರಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಎ ಅಥವಾ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಹೊಂದಿರುವ 28 ವರ್ಷ ಮತ್ತು ಅದಕ್ಕಿಂತ ಹೆಚ್ಚಿನ ವಯಸ್ಸಿನ ವಯಸ್ಕರು ಮತ್ತು ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಕಂತುಗಳ ಆವರ್ತನವನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಅಥವಾ ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು, ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ VIII ಅಥವಾ IX ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ (ತಟಸ್ಥಗೊಳಿಸುವ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳು) ಅಥವಾ ಇಲ್ಲದೆ, ನಿಯಮಿತ ರೋಗನಿರೋಧಕತೆಗಾಗಿ ಕ್ಯೂಫಿಟ್ಲಿಯಾ (ಫಿಟುಸಿರಾನ್) ಅನ್ನು USA ನಲ್ಲಿ (ಮಾರ್ಚ್ 2025, 12 ರಂದು) ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ. ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ಮಹತ್ವದ್ದಾಗಿದೆ ಏಕೆಂದರೆ ಇದನ್ನು ಇತರ ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಆಯ್ಕೆಗಳಿಗಿಂತ ಕಡಿಮೆ ಬಾರಿ (ಪ್ರತಿ ಎರಡು ತಿಂಗಳಿಗೊಮ್ಮೆ ಪ್ರಾರಂಭಿಸಿ) ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾದಲ್ಲಿ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳು ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶಗಳ ಅಸಮರ್ಪಕತೆಯಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತವೆ. ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಎ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ VIII (FVIII) ಕೊರತೆಯಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ, ಆದರೆ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಅಂಶ IX (FIX) ಕಡಿಮೆ ಮಟ್ಟದಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ. ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ಅಂಶ XI ಕೊರತೆಯು ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ C ಗೆ ಕಾರಣವಾಗಿದೆ. ಈ ಪರಿಸ್ಥಿತಿಗಳನ್ನು ವಾಣಿಜ್ಯಿಕವಾಗಿ ತಯಾರಿಸಿದ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ ಅಥವಾ ಕಾಣೆಯಾದ ಅಂಶದ ಕ್ರಿಯಾತ್ಮಕ ಬದಲಿಯಾಗಿ ಅಂಶವಲ್ಲದ ಉತ್ಪನ್ನವನ್ನು ತುಂಬುವ ಮೂಲಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
ಆಕ್ಟೋಕಾಗ್ ಆಲ್ಫಾ (ಅಡ್ವೇಟ್), ಇದು ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ VIII ನ ಡಿಎನ್‌ಎ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನವನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ತಳೀಯವಾಗಿ ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾದ ಆವೃತ್ತಿಯಾಗಿದೆ, ಇದನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ A ಯ ತಡೆಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಮತ್ತು ಬೇಡಿಕೆಯ ಮೇರೆಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ IX ನ ಇಂಜಿನಿಯರ್ಡ್ ಆವೃತ್ತಿಯನ್ನು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ.
ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಎ ಅಥವಾ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಇರುವ ವ್ಯಕ್ತಿಗಳಲ್ಲಿ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಕಂತುಗಳನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟುವ ಹೊಸ ಔಷಧವಾಗಿ ಹಿಂಪವ್ಜಿ (ಮಾರ್ಸ್ಟಾಸಿಮಾಬ್-ಎಚ್‌ಎನ್‌ಸಿಕ್ಯೂ) ಅನ್ನು ಯುಎಸ್ಎಯಲ್ಲಿ (11 ಅಕ್ಟೋಬರ್ 2024 ರಂದು) ಮತ್ತು ಇಯುನಲ್ಲಿ (19 ಸೆಪ್ಟೆಂಬರ್ 2024 ರಂದು) ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಇದು ಮಾನವನ ಮೊನೊಕ್ಲೋನಲ್ ಪ್ರತಿಕಾಯವಾಗಿದ್ದು, ಇದು "ಟಿಶ್ಯೂ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ ಪಾತ್‌ವೇ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್" ಎಂದು ಕರೆಯಲ್ಪಡುವ ನೈಸರ್ಗಿಕವಾಗಿ ಸಂಭವಿಸುವ ಹೆಪ್ಪುರೋಧಕ ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಗುರಿಯಾಗಿಸಿಕೊಂಡು ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಕಂತುಗಳನ್ನು ತಡೆಯುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಅದರ ಹೆಪ್ಪುರೋಧಕ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಇದರಿಂದಾಗಿ ಥ್ರಂಬಿನ್ ಪ್ರಮಾಣವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ. ಇದು ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಗೆ ಮೊದಲ, ಅಂಶವಲ್ಲದ ಮತ್ತು ವಾರಕ್ಕೊಮ್ಮೆ ನೀಡುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ.
ಮತ್ತೊಂದು ಮಾನೋಕ್ಲೋನಲ್ ಪ್ರತಿಕಾಯ, ಕಾನ್ಸಿಜುಮಾಬ್ (ಅಲ್ಹೆಮೊ) ಅನ್ನು ಯುಎಸ್ಎಯಲ್ಲಿ (ಡಿಸೆಂಬರ್ 20, 2024 ರಂದು) ಮತ್ತು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ (ಡಿಸೆಂಬರ್ 16, 2024 ರಂದು) ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ VIII ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಎ ಅಥವಾ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಕಂತುಗಳನ್ನು ತಡೆಗಟ್ಟಲು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿದೆ. "ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು" ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುವ ಕೆಲವು ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ರೋಗಿಗಳು ತಮ್ಮ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಯ ಸ್ಥಿತಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುತ್ತಾರೆ (ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ ಔಷಧಿಗಳ ವಿರುದ್ಧ). ರೂಪುಗೊಂಡ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳು "ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶ ಔಷಧಿಗಳ" ಕ್ರಿಯೆಯನ್ನು ಪ್ರತಿಬಂಧಿಸುತ್ತವೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಅವು ಕಡಿಮೆ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗುತ್ತವೆ. ಕಾನ್ಸಿಜುಮಾಬ್ (ಅಲ್ಹೆಮೊ) ಅನ್ನು ಪ್ರತಿದಿನ ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆ ಅಂಶಗಳ ದೈನಂದಿನ ಚುಚ್ಚುಮದ್ದಿನ ಮೂಲಕ ಸಾಂಪ್ರದಾಯಿಕವಾಗಿ ರೋಗನಿರೋಧಕ ಸಹಿಷ್ಣುತೆಯನ್ನು ಉಂಟುಮಾಡುವ ಮೂಲಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲಾಗುತ್ತಿರುವ ಈ ಸ್ಥಿತಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಉದ್ದೇಶಿಸಲಾಗಿದೆ.
ಎಂಪಾವ್ಜಿ (ಮಾರ್ಸ್ಟಾಸಿಮಾಬ್-ಎಚ್‌ಎನ್‌ಸಿಕ್ಯೂ) ಮತ್ತು ಕಾನ್ಸಿಜುಮಾಬ್ (ಆಲ್ಹೆಮೊ) ಏಕತಾ ಪ್ರತಿಕಾಯಗಳಾಗಿದ್ದರೂ, ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾದ ಕ್ಯೂಫಿಟ್ಲಿಯಾ (ಫಿಟುಸಿರಾನ್) ಒಂದು ಸಣ್ಣ ಮಧ್ಯಪ್ರವೇಶಿಸುವ ಆರ್‌ಎನ್‌ಎ (ಸಿಆರ್‌ಎನ್‌ಎ) ಆಧಾರಿತ ಚಿಕಿತ್ಸಕವಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಆಂಟಿಥ್ರೊಂಬಿನ್ (ಎಟಿ) ಮತ್ತು ಟಿಶ್ಯೂ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ ಪಾತ್‌ವೇ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್ (ಟಿಎಫ್‌ಪಿಐ) ನಂತಹ ನೈಸರ್ಗಿಕ ಹೆಪ್ಪುರೋಧಕಗಳೊಂದಿಗೆ ಮಧ್ಯಪ್ರವೇಶಿಸುತ್ತದೆ. ಇದು ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ ಎಟಿ ಎಂಆರ್‌ಎನ್‌ಎಗೆ ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಎಟಿ ಅನುವಾದವನ್ನು ನಿರ್ಬಂಧಿಸುತ್ತದೆ, ಇದರಿಂದಾಗಿ ಆಂಟಿಥ್ರೊಂಬಿನ್ ಅನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಥ್ರಂಬಿನ್ ಉತ್ಪಾದನೆಯನ್ನು ಸುಧಾರಿಸುತ್ತದೆ.
ಕ್ವಿಟ್ಲಿಯಾ (ಫಿಟುಸಿರಾನ್) ಅನ್ನು ಪ್ರತಿ ಎರಡು ತಿಂಗಳಿಗೊಮ್ಮೆ ಸಬ್ಕ್ಯುಟೇನಿಯಸ್ ಇಂಜೆಕ್ಷನ್ ಆಗಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
ಗುರಿ ವ್ಯಾಪ್ತಿಯಲ್ಲಿ ಆಂಟಿಥ್ರೊಂಬಿನ್ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಖಚಿತಪಡಿಸುವ INNOVANCE ಆಂಟಿಥ್ರೊಂಬಿನ್ ಕಂಪ್ಯಾನಿಯನ್ ಡಯಾಗ್ನೋಸ್ಟಿಕ್ ಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಡೋಸ್ ಮತ್ತು ಇಂಜೆಕ್ಷನ್‌ಗಳ ಆವರ್ತನವನ್ನು ಸರಿಹೊಂದಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ನಿಗದಿತ ಡೋಸ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಗಿಲ್ಲ. ಇದರ ಹೊರತಾಗಿಯೂ, ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯು ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಮಹತ್ವದ್ದಾಗಿದೆ ಏಕೆಂದರೆ ಇದನ್ನು ಇತರ ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಆಯ್ಕೆಗಳಿಗಿಂತ ಕಡಿಮೆ ಬಾರಿ ನೀಡಲಾಗುತ್ತದೆ.
***
ಉಲ್ಲೇಖಗಳು:
- FDA ಸುದ್ದಿ ಬಿಡುಗಡೆ - ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ A ಅಥವಾ B ಗೆ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ ಇನ್ಹಿಬಿಟರ್‌ಗಳೊಂದಿಗೆ ಅಥವಾ ಇಲ್ಲದೆಯೇ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು FDA ಅನುಮೋದಿಸುತ್ತದೆ. 28 ಮಾರ್ಚ್ 2025 ರಂದು ಪೋಸ್ಟ್ ಮಾಡಲಾಗಿದೆ. ಲಭ್ಯವಿದೆ https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
ಸಂಬಂಧಿತ ಲೇಖನ:
- ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ A ಅಥವಾ B ಗಾಗಿ ಕಾನ್ಸಿಝುಮಾಬ್ (ಅಲ್ಹೆಮೊ) ಪ್ರತಿರೋಧಕಗಳೊಂದಿಗೆ (29 ಡಿಸೆಂಬರ್ 2024)
- ಹಿಂಪವ್ಜಿ (ಮಾರ್ಸ್ಟಾಸಿಮಾಬ್): ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾಕ್ಕೆ ಹೊಸ ಚಿಕಿತ್ಸೆ (12 ಅಕ್ಟೋಬರ್ 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}